Japan keurt als eerste ter wereld therapieën goed die zijn gemaakt met geherprogrammeerde menselijke cellen
Op 6 maart 2026 zette Japan een belangrijke stap in de medische vooruitgang: er werd een tijdelijke, voorwaardelijke handelsvergunning verleend voor twee regeneratieve medische producten afgeleid van iPS-cellen. Dat is een historische mijlpaal, precies 20 jaar nadat de eerste muis-iPS-cellen in 2006 werden gemaakt. Deze producten zijn de eerste in hun soort die wereldwijd praktisch worden toegepast en geven een nieuw perspectief op de toekomst van de geneeskunde.
Induced pluripotent stemcellen, beter bekend als iPS-cellen, zijn volwassen cellen die zodanig zijn herprogrammeerd dat ze zich gedragen als embryonale stamcellen. Omdat ze zich onbeperkt kunnen delen en kunnen uitgroeien tot elk celtype, bieden iPS-cellen veel mogelijkheden voor geneesmiddelenonderzoek en regeneratieve therapie. Dit innovatieve proces vermijdt de ethische bezwaren rond het gebruik van embryonale stamcellen, wat een duidelijk voordeel biedt voor vervolgonderzoek en ontwikkeling.
wat is er nieuw bij regeneratieve therapieën?
ReHeart van Qualipse
Qualipse, een startup verbonden aan de Universiteit van Osaka, ontwikkelde ReHeart. Het product bestaat uit een plaat van gedifferentieerde cardiomyocyten afgeleid van iPS-cellen van gezonde donoren. Deze cellen worden via een chirurgische open-thoracotomie op het oppervlak van het hart van de patiënt geplaatst. Ze stimuleren angiogenese door cytokinen uit te scheiden, wat ischemische gebieden helpt herstellen en de conditie van het myocard verbetert.
De ontwikkeling richt zich op patiënten met ernstig hartfalen door ischemische cardiomyopathie. De doelgroep bestaat uit mensen voor wie standaardbehandelingen en invasieve therapieën geen uitkomst meer bieden. In een eerdere nationale multicenterstudie met acht patiënten verbeterden vier personen, waarbij de maximale VO2-piek na 52 weken significant was gestegen (VO2-piek = maximale zuurstofopname). Er zijn aanvullende studies gepland met 75 patiënten om de effectiviteit verder te onderbouwen, met een verwachte marktintroductie in het najaar van 2026.
Amusepri van Sumitomo Pharma en RACTHERA
Sumitomo Pharma en RACTHERA ontwikkelden samen Amusepri, dat gebruikmaakt van dopaminerge progenitorcellen om motorische symptomen bij de ziekte van Parkinson aan te pakken. Parkinson wordt gekenmerkt door verlies van dopaminerge zenuwcellen en werd tot nu toe vooral symptomatisch behandeld.
Bij Amusepri worden cellen gebaseerd op niet-autologe iPS-cellen (dus van een andere donor dan de patiënt) via stereotactische hersenchirurgie in de hersencapsule geïnjecteerd, met als doel motorische symptomen die niet meer reageren op bestaande medicijnen te verbeteren. Een studie in het Universitair Ziekenhuis van Kyoto liet zien dat bij vier van de zeven patiënten de motorische symptomen afnamen na 24 maanden. De cellulaire levensvatbaarheid bleef in zes van deze gevallen behouden.
uitdagingen en wat nog te doen staat
SMaRT in Suita, Osaka speelt een centrale rol als de eerste commerciële faciliteit die is ingericht voor de productie van niet-autologe iPS-celproducten (Suita is een stad in de prefectuur Osaka). In samenwerking met universiteiten en de industrie in Japan vertaalt deze locatie baanbrekend onderzoek naar toepasbare medische oplossingen.
Het goedkeuringssysteem van Japan voor deze producten is bijzonder en maakte een snelle markttoegang mogelijk, zij het onder voorwaarde dat er uitgebreide post-marketing studies volgen. De betrokkenheid van nationale instellingen zorgt ervoor dat financiering en ontwikkeling van deze technologieën stevig worden ondersteund. Zoals professor Shinya Yamanaka aangeeft, is dit nog maar het begin; hij benadrukt de noodzaak van zorgvuldigheid en wetenschappelijke nauwgezetheid.
De goedkeuring van deze producten biedt niet alleen hoop voor patiënten in Japan, maar schetst ook een andere richting voor de wereldwijde gezondheidszorg. Hoewel deze middelen nog niet overal beschikbaar zijn, laat hun ontwikkeling optimisme zien voor een toekomst waarin iPS-cellen de manier veranderen waarop we ziektes behandelen en genezen.